“基因编辑技术CRISPR既可治病还可复活灭绝物种？”

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该科技新闻1月31日报道，据futurism报道，近几年来，crispr一直占据媒体头条。 专家预测，这种基因技术将改变地球，改变我们生活的社会和周围的生物。 与基因工程中使用的其他工具相比，crispr (也称为crispr-caS9 )更准确、更便宜、更容易采用，而且功能非常强大。

crispr发现于20世纪90年代初，7年后首次用于生化实验，此后迅速成为人类生物学、农业、微生物学等行业研究者中最受欢迎的基因工具。 科学家们还处于寻找利用crispr改变世界的方法的初期阶段。 当然，改变dna (生命本身的源代码)的能力也带来了许多伦理问题和担忧。 因此，这里有可能缓解或阻止这种革命性技术最令人兴奋的应用和发挥其潜力的障碍。

1.crispr可以纠正导致疾病的基因错误

肥厚性心肌病( hcm )是一种心脏疾病，全世界约每500人中就有1人罹患。 这种病发作时感到痛苦，常常是致命的。 一些显性基因变异导致心脏组织变硬，胸痛和虚弱，严重时心脏突然停止跳动。 随着最近医学的进步，hcm患者的平均预期寿命正在接近普通人，但如果不及时治疗，将会威胁到生命。

但是将来通过基因也许可以完全治愈这个病。 年夏天，美国俄勒冈健康科学大学的科学家们用crispr删除了人类胚胎的缺陷基因。 结果表明，受精后18小时内使用crispr-cas9技术的54个胚胎中，36个没有基因变异(几乎没有机会使该病迅速发展)，13个胚胎发生部分变异(遗传hcm的概率为50% )。

非目标基因突变和嵌合体(只有少数细胞发生变化，这意味着一些人发生遗传变异)在54个胚胎中只存在13个。 为了进一步减少某些细胞被改变的可能性，研究人员进行了另一项实验，在受精时直接校正胚胎中的相同基因。 他们发现只有一个胚胎存在非目标基因突变和嵌合体。 这是令人印象深刻的结果，这项研究比类似的研究更有效率。

该研究的第一人俄勒冈健康科学大学研究员肖克拉米特·波夫在新闻发布会上表示:“采用该技术，我们可以减轻这种遗传性疾病对家庭乃至整个身体的负担。” 在胚胎发育的初期阶段捕捉突变，可以减少或消除患者生命后期的治疗诉求。

一些干细胞科学家怀疑这几十种突变是否真的得到了修复，这项研究有助于更好地理解crispr的效果。 此外，hcm研究的一位共同作者表示，将同样的技术应用于增加乳腺癌风险的特定基因变异( brca1和brca2)很有意思。

也就是说，科学家们知道，改变人类胚胎的遗传密码可能会带来意想不到的结果。 如果crispr在错误的地方发生了变化，如何不经意地改变或消除健康的基因？ 这对患者有什么影响？ 在世界的一些地方，科学家们可以在不严重束缚人类胚胎的情况下进行实验。 但是，在美国、加拿大、英国则不然。

在美国，食品药品监督管理局( fda )目前没有研究可以利用公共资金研究哪些基因(俄勒冈州的研究者的研究不是为了移植，而是个人资助的)。 。 在加拿大，可以传给后代的基因是犯罪行为，最高刑罚为10年徒刑。 此外，英国人类受精和胚胎管理局于年授权伦敦科学家小组允许人类胚胎基因。 英国科学家希望这将开创先例，为未来的应用打开大门。

2.crispr可以清除导致疾病的微生物

艾滋病的治疗把病毒从致命的杀手变成了健康威胁，但科学家们还没有找到治愈的对策。 这种情况有可能随着crispr技术的进步而改变。 年，中国的研究小组通过复制比较有效地阻止病毒进入细胞的基因变异，成功地增强了小鼠对艾滋病病毒的抵抗力。 目前，科学家只是在对动物进行这些实验，但有理由认为同样的做法也适用于人类。 艾滋病毒的抗药性变异发生在一些人身上。 用crispr将突变导入人类干细胞，可以使研究者在未来提高人类对艾滋病的抵抗力。

在中国进行的另一个基因实验于年7月开始，科学家们打算使用crispr破坏人乳头瘤病毒( hpv )基因。 已解释这种病毒会引起宫颈癌肿瘤的生长。

北卡罗来纳州的科学家们可以使用crispr设计噬菌体，在细菌内感染和复制自己的病毒，杀死有害细菌。 20世纪20年代以来，噬菌体已经被用于临床试验治疗细菌感染。 但是，从自然中收获它们非常困难，当时由于缺乏了解，结果无法预测，抗生素市场增加，噬菌体的采用不理想。 直到今天，仍有研究者担心大量噬菌体侵入会引起免疫反应，或者抗生素耐药细菌对噬菌体产生耐药性。

虽然人体实验还没有开始，但用crispr设计噬菌体是经过验证的安全细菌感染治疗方法，因此令人乐观。 事实上，在去年的实验中，用crispr改造的噬菌体拯救了感染抗生素耐药细菌的小鼠的生命。

3.crispr可以复活灭绝的物种

年2月，哈佛大学遗传学家乔治·彻奇( george church )在美国科学促进协会( AAS )年会上发表了一份惊人的声明。 他主张自己的团队可以在两年内培养出大象·猛犸的杂交胚胎。 彻奇希望复活长毛猛犸能抑制全球变暖，“猛犸能帮助冻土带从雪中解冻，释放出寒冷空气体”。

彻奇和他的团队希望利用crispr将亚洲象(有可能被救助的濒危物种)和长毛猛犸的遗传物质结合起来。 后者的样品是从西伯利亚发现的冷冻猛犸dna中提取的。 通过将猛犸的基因组添加到亚洲象中，最终生物体具有长毛像的共同特征，例如长毛，可以在寒冷的气候条件下作为保温材料使用。 据《新科学家》杂志报道，最终的目标是将这个杂交胚胎移植到大象体内，使之生长。

虽然很高兴这项事业的前景，但是很多专家认为彻奇的时间表有点乐观。 即使研究者培育了混合胚胎，在人工子宫内的生长也是需要克服的另一个障碍。 当然，彻奇的实验室有利用人工子宫培育小鼠胚胎的能力。 但是，这并不能保证我们在今后几年里会目睹长毛猛犸的诞生。

4.crispr可以制作更健康的新食物

说明crispr基因技术在农业研究行业非常有前景，来自纽约冷泉港实验室的科学家利用这一工具提高番茄产量。 这个实验室决定了西红柿的大小、分枝结构的基因，最终决定了植株的形状，开发出了越来越多的收获方法。 首席研究员、冷泉港实验室教授zachary lippman在新闻发布会上说:“现在，各个特点就像电灯开关一样可以控制。 我们现在采用原生dna，可以增强自然提供的东西，我相信这有助于打破产量的障碍。 ”。

为了满足饥饿世界的诉求，高产作物只是个开始，科学家们希望crispr能使转基因作物摆脱污名。 年，农业科技企业dupont pioneer发布了新品种玉米。 因为研究者改变了基因。 因为从技术上讲，这不是转基因作物。

转基因作物和转基因作物的区别相当简单。 以前流传下来的转基因作物，通过将外来的dna序列插入作物的基因组中，将性状和特征传递给未来的生物。 基因经常会准确地改变作物自身基因组中特定位置的基因，破坏特定基因或改变位置。 这些都与外源dna的导入无关。

虽然转基因作物继续在顾客中存在争议，但dupont pioneer等企业希望基因食品能被更好地接受。 虽然转基因食品在美国市场已经存在了几十年，科学家们没有发现健康风险，但是转基因作物的最大支持者也承认，科学家们还不知道所有的长期风险。 crispr的作物也是如此。 当然，科学家们将继续测试和判断这些作物，以确保没有意想不到的副作用，但这项技术的初期工作效果非常好。 最终，crispr作物有可能淹没世界市场。

dupont pioneer公司希望在年底前将“蜡质”基因玉米投放到美国市场。 经过基因的蘑菇绕开了美国农业部的规定。 因为它不含来自病毒和细菌的外来dna，成为了第一个被批准的crispr作物。 瑞典发表了不同于转基因作物的crispr基因作物的分类和管理，但欧洲委员会还没有决定其角度。

5.crispr可以根除地球上最危险的害虫

虽然像crispr这样的基因技术可以直接对抗传染性疾病，但一些研究者决定通过消除传播途径来延缓疾病的传播。 加州大学河滨分校的科学家们培养出了对crispr变化特别敏感的蚊子，科学家们空前地控制着这种生物传给后代的特征。 结果，通过改变负责眼睛、翅膀、角质层发育的基因，制造黄色、三眼、无翼蚊子。

通过干扰蚊子基因多个位置的靶基因，研究小组正在测试传递这些抑制特性的“基因驱动”系统。 基因驱动是确保遗传性状的途径。 通过削弱蚊子的飞行能力和视力，河滨团队希望大幅降低向人类传播登革热和黄热病等危险传染病的能力。

其他研究者通过干扰蚊子的繁殖方法来灭蚊。 伦敦帝国理工学院的研究人员利用crispr研究了携带疟疾的雌性蚊子的繁殖方法，通过基因驱动系统影响了雌性蚊子不育的特征，使其更容易遗传。

但是，干扰蚊子的数量可能会带来意想不到的结果。 消灭一个物种，即使是看起来生态价值很少的物种，也会破坏生态系统的慎重平衡。 这可能会带来各种物种传播疾病的风险，如破坏食物网，增加疟疾等。

crispr的未来

目前的科学进步表明crispr不仅是一种极其广泛的技术，而且是正确的，越来越安全。 但是，在很多进步空之间，我们才刚刚开始看到crispr-cas9这样的基因组工具的潜力。 在我们用基因食物满足人类诉求、消灭遗传疾病、复活灭绝物种的过程中，技术和伦理障碍依然存在，但我们仍要朝着这个方向发展。 (小的)

来源：安莎通讯社